#PAGE_PARAMS# #ADS_HEAD_SCRIPTS#
Přihlásit se Přihlásit se přes Facebook

Zapomenuté heslo

Nemáte účet? Registrujte se

Vytvořit nový účet uLékaře.cz

Připojte se do komunity uLékaře.cz a získejte přístup k historii všech svých dotazů a odpovědí.
Již máte účet? Přihlaste se zde

Máte Facebook? Ušetřete si čas a jednoduše se přihlaste skrz něj.

Přihlásit se přes Facebook
Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Chcete se přihlásit? Přihlaste se zde
Nemáte účet? Registrujte se

Naděje v léčbě hemofilie jménem genová terapie

MUDr. Jakub Holešovský Hemofilie 18.9.2013

S prudkým rozvojem genetiky v posledních letech svitla naděje všem pacientům s geneticky dědičnými chorobami, což se samozřejmě týká také hemofiliků.

Chlapec
Chlapec

S prudkým rozvojem genetiky v posledních letech svitla naděje všem pacientům s geneticky dědičnými chorobami, což se samozřejmě týká také hemofiliků. Zdá se, že veškeré tyto nemoci se budou moci "opravit" již na té nejzákladnější genové úrovni. A co dokáže tato převratná terapie již dnes?

Opravy stojí peníze 

Geny jsou kuchařka našeho organismu, podle jejich receptů vznikají bílkoviny. Ty pak plní v těle řadu funkcí. Nemoci, jako je hemofilie, jsou založené na chybné funkci některé z důležitých bílkovin. Vědci přišli na způsob, jak daný gen opravit a tím i potlačit celou chorobu. V dnešní době je však největší překážkou ekonomická stránka léčby. Úspěšná terapie je velmi náročná na materiál a vyžaduje spolupráci velkého množství zdravotníků.

Jak to funguje 

Pro správný léčebný postup je nejprve potřeba zjistit, jaký gen v těle je vadný. To je dnes již poměrně snadná věc, hlavně díky rozvoji molekulární biologie. A dál?

  • Poté vědci vyrobí "zdravý" gen, nejčastěji namnožením v bakteriích.
  • Ten zabudují do přenašeče, kterým je nejčastěji virus zbavený nebezpečných vlastností.
  • Virus je poté aplikován do organismu, kde vstupuje do buněčných jader a zde se "uhnízdí" do našeho genomu.
  • Buňka považuje gen vpravený virem za vlastní a začne podle něj vytvářet nové bílkoviny, kterými nahradí ty "rozbité" – tím úplně potlačí danou chorobu.

Léčba hemofilie ve stadiu pokusů

Vědci se tímto způsobem již pokoušejí léčit hemofilii A a B, bohužel i přes značné úspěchy stále existují velká rizika a nevýhody. Mezi ně mimo jiné patří:

  • vznik nádorů – některé viry jsou schopné způsobit nekontrolovatelné dělení buněk,
  • usmrcení viru imunitním systémem před uhnízděním v buňkách,
  • problém s dopravou virů do cílových tkání,
  • nákladnost celé léčby.

Tyto a další komplikace jsou předmětem probíhajících intenzivních výzkumů, které by v průběhu následujících let měly pomoci zpřístupnit genovou terapii široké veřejnosti. Možná se tak brzy dočkáme doby, kdy bude hemofilie léčitelná stejně jako například angína nebo zápal plic.

(holi)

Zdroj: Katherine A. High: The gene therapy journey for hemophilia: are we there yet? ASH Education Book December 8, 2012, vol. 2012, no. 1 375–381; doi: 10.1182/asheducation-2012.1.375

Doporučujeme

Čtěte více

Nacvičte si kratší spánek: jde to!

Potřeba spánku je jistě zcela individuální záležitost, nicméně jako dostačující...

Načasujte oplodnění správně

Nejlepší způsob, jak pomoci otěhotnění, je zjištění ovulačních dnů. Ideálním...

Načerpejte důležité informace o životě s parkinsonem ze záznamu webináře

Nedávno jste si vyslechli diagnózu Parkinsonovy nemoci? Staráte se o příbuzného...

Naděje na úplné vyléčení klíšťové encefalitidy je jen v prvním roce nemoci

Klíšťová encefalitida je onemocnění, které může mít vážné následky pro velkou...

Naděje na vyléčení hepatitidy C? Šedesát procent.

Možná jste hepatitidou C onemocněli náhodou, při krevní transfuzi či hemodialýze,...

Naděje pro hemofiliky: důležitý faktor produkují i plíce!

Výzkumy ohledně tvorby srážecího faktoru VIII přinesly povzbudivý výsledek:...

Naděje pro muže: i po boji s rakovinou máte šanci na vlastní děti

Ozařování a chemoterapie pomáhají mnoha mužům různého věku vyhrát boj s rakovinou....

Naděje pro muže: Prevence, příznaky a léčba rakoviny prostaty

V ČR žije s rakovinou prostaty kolem 60 tisíc mužů. Každý rok přibude kolem...

Naděje pro nakažené žloutenkou: Vznikne účinnější vakcína?

Vědci pracující na výzkumu vakcín proti žloutence typu C přišli se zcela novými...

Naděje pro zdravé srdce je v kmenových buňkách

Americký Národní institut zdraví poskytl v říjnu 2009 Lékařské fakultě ve Wisconsinu...

Nadějný lék zlepšuje zrak lidem se zeleným zákalem

Zelený zákal se dá většinou úspěšně léčit, avšak jednou poškozenému optickému...

Nadměrná fyzická zátěž může vést ke vzniku artritidy

Na výročním zasedání Radiologické společnosti v Severní Americe padlo v prosinci...

Nádor není jen bulka. Každá změna prsu je podezřelá

Jako ve všech orgánech i v prsu se může kterákoli buňka zvrhnout a odstartovat...

Nádor prsu: Lokální léčba je stejně důležitá jako celková!

Lokální léčba sice neumí vychytat všechny nádorové buňky v těle, ale její úloha...

Nádor ve střevě odhalí najisto pouze kolonoskopie

Lidé s nespecifickými střevními záněty si zaslouží důkladné preventivní prohlídky....

Nádorová bolest

Bolesti při nádorových onemocněních jsou nejčastěji dlouhodobé neboli chronické....

Nádorová přeměna buňky neprobíhá bez příčiny

Přestože některé nádory mohou vznikat extrémně rychle, žádný člověk „nedostane“...

Nádorové markery - lze opravdu odhalit rakovinu z krve?

Lékař odebere krev, do druhého dne mu laboratoř sdělí výsledek a brzy může být...

Nádorové onemocnění a výživa

Výživa je nezbytnou podmínkou života zdravého člověka a v nemoci je její role...

Nádorové onemocnění v rodině – praktické rady pro pečující

Každé nádorové onemocnění v rodině je šokem! Díky lékařské vědě však v mnoha...

#ADS_BOTTOM_SCRIPTS##MICRODATA#