Zavřít
uLékaře
Stáhněte si mobilní aplikaci uLékaře.cz
Lékařská poradna a objednání
Nainstalovat
Reklama
Přihlásit se Přihlásit se přes Facebook

Zapomenuté heslo

Nemáte účet? Registrujte se

Vytvořit nový účet uLékaře.cz

Připojte se do komunity uLékaře.cz a získejte přístup k historii všech svých dotazů a odpovědí.
Již máte účet? Přihlaste se zde

Máte Facebook? Ušetřete si čas a jednoduše se přihlaste skrz něj.

Přihlásit se přes Facebook
Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Chcete se přihlásit? Přihlaste se zde
Nemáte účet? Registrujte se

Přítomnost a budoucnost léčby hemofilie B – se zaměřením zejména na rekombinantní faktory

Hemofilie 26.6.2017

Hemofilie B je druhou nejčastější formou tohoto dědičného krvácivého onemocnění. Základem je chybění funkčního faktoru IX (FIX), což je jedna ze serinových proteáz účastnící se koagulační kaskády.

Reklama
Lékař s injekcí
Lékař s injekcí

Hemofilie B je druhou nejčastější formou tohoto dědičného krvácivého onemocnění. Základem je chybění funkčního faktoru IX (FIX), což je jedna ze serinových proteáz účastnící se koagulační kaskády. FIX je syntetizován hepatocyty jako polypeptidový řetězec, který podstupuje poměrně rozsáhlou posttranslační modifikaci.

První koncentrát FIX odvozený z plazmy byl do klinické praxe uveden v roce 1992. Dostupnost takovéto léčby významně zlepšila kvalitu a také délku života jedinců s tímto onemocněním. V současné době je k dispozici poměrně velké spektrum koncentrátů FIX odvozených z plazmy (pdFIX) o vysoké čistotě. Gen pro FIX byl klonován v roce 1982, rekombinantní produkt (rFIX) se stal komerčně dostupným v roce 1998. Dosud je užíván jen jeden jediný produkt rFIX, zejména v některých západních zemích.

Mezi pdFIX a rFIX existují určité rozdíly. rFIX má přibližně o 30 % sníženou recovery v plazmě při ekvivalentním dávkování s pdFIX. Některé farmakokinetické studie ukazují, že existuje jakýsi faktor konverze mezi rFIX a pdFIX (1,5 u jednotlivé dávky, a dokonce 2 profylaktického dávkování – tedy zvýšená potřeba dávkování rFIX k dosažení stejného efektu). Nicméně nelze zapomenout na interindividuální farmakokinetické rozdíly mezi jednotlivými pacienty, což by mělo ovlivňovat dávkování daleko více.

Jaká je budoucnost rekombinatních produktů u hemofilie B? V současné době se výzkum ubírá zejména cestou prodloužení poločasu FIX s cílem snížit frekvenci infuzí. K tomu se užívají strategie pegylace či technologií proteinových fúzí. Nedávno byla dokončena fáze I klinické studie s glycoPEGylovaným rFIX a výsledky jsou slibné. Další možností je fúze Fc-porce imunoglobulinu G s molekulou rFIX, což také prodlouží poločas cirkulace (u zvířecích modelů až na 48 hodin oproti standardním cca 18 hodinám). Molekula je aktuálně posuzována ve fázi II/III klinické studie. Technologie užívající fúzi rFIX s albuminem dokonce v preklinických studiích vedla až k pětinásobnému prodloužení poločasu ve srovnání s licencovaným rFIX. Aktuálně probíhá fáze III klinické studie.

Aktuální výzkum u hemofilie B a její farmakoterapie se tedy ubírá směrem k dosažení snížení frekvence infuzí zejména u profylaktické léčby. Řada dalších klinických studií je tedy nezbytná k potvrzení bezpečnosti a účinnosti takového přístupu.

(eza)

Zdroj: Franchini M. et al. Treatment of hemophilia B: focus on recombinant factor IX. Biologics. 2013; 7: 33–8; doi: 10.2147/BTT.S31582.

Doporučujeme

Naposledy přečtené dotazy z poradny

Pohyby plodu a bolesti v podbřišku

Dobrý den,chtěla bych se zeptat na pár otázek,které mě trápí.jsem v 26tt,,za1:před...

Hormonální tělísko a výkyvy nálad

Dobrý den, můj dotaz se týká antikoncepce ve formě antikoncepčního tělíska-...

Nosní sliznice

Dobry den, asi 2 měsíce mne trapi vysychani nosni sliznice. Je zdurela a nemohu...

Alergie

Dobrý den, Obracím se na vás s dotazem na zdraví svého partnera (36 let). Od...

Náhrada léku Cinarizin 75

Dobrý den, byla mi pred asi 15 lety diagnostikována Malá kognitivní porucha,...

Bolest v krku

Dobrý den Už pár dni mě boli na leve straně v krku pri polykání je to bolest...

Bublání v uchu

Asi 2 měsíce mám takový zvláštní pocit bublání nebo přelévání v levém uchu -...

Extrakce zubu kvůli zánětu

Dobrý den, už delší dobu (přes 2 měsíce) mi paní zubařka léčí zánět v zubu...

Epitelie v moči

DOBRÝ DEN,DNE 18.3.2017 JSEM MĚLA AUTONEHODU,KDY DO ME DRUHE AUTO VRAZILO...

Náhrada léku Controlog

Dobrý den, léčím se již přes 4 roky s refluxem jícnu a brániční kýlou. Užívám...

Skokanské koleno

Dobrý den, na začátku zimy mě začalo strašně bolet přesně pod čéškou koleno...

Náhrada léků potravinovými doplňky

Dobrý den, vážená poradno, přestala jsem užívat Aescin -Teva, a Neuromultivit...

Operace bypassu

Dobrý den, dědovi (77let) byl před týdnem proveden trojitý bypass, od té doby...

Bolesti v krku, bolesti žaludku

Dobrý den, koncem února mě začalo bolet v krku a měla jsem zvětšené mandle....

Hořčík v těhotenství

Dobrý den,prosím vás,má braní hořčíku během těhotenství vliv na velikost plodu?Jsem...

Bolest kolen u dítěte

Skokanské koleno + displazie patell Dobrý den pane doktore, můj syn (v dubnu...

Náhrada léku Pradaxa

Prosím Vás, jakým jiným lékem lze 100% nahradit- Pradaxa 110mg. Děkuji

Bolest na levé straně pod žebry

Chtěla bych se zeptat ,co by to mohlo být za problém.Bolesti pod žebry na levé...

Bulka v ústech

Dobrý den, ráda bych se poradila. Na vnitřní straně spodního rtu mám maličkou...

Nafouklé břicho, tlak v oblasti žaludku, plynatost.

Dobrý den, byl jsem na sonografickém vyšetření ohledně zažívacích problémů (nafouklé...

Reklama