Co si může laik představit pod pojmem vysoce inovativní léčba myastenie?
Jedná se o specificky působící imunoterapii. Cílí na konkrétní místa, kde imunitní systém ovlivňuje vznik a vývoj onemocnění (tzv. imunopatogenezi). Mezi její nejpoužívanější a nejznámější prostředky patří inhibitory neonatálního Fc receptoru (snižují koncentraci autoprotilátek), inhibitory složky C5 komplementu (zabraňují destrukci nervosvalové ploténky) a léky způsobující úbytek B a T lymfocytů snížením koncentrace bílých krvinek (zasahují do autoimunitního procesu).
Jaké jsou její největší přednosti?
Vyznačuje se velmi rychlým nástupem a trvale působícím účinkem. Oproti kombinované léčbě potlačující imunitní reakci (imunosupresi) pomocí kortikoidů a cytostatik vykazuje menší míru nežádoucích účinků.
Proč ji nemůže dostat každý myastenik a co rozhoduje, kdo ji nakonec dostane?
V předepisování inovativních léčiv jsme my lékaři výrazně limitováni jejich cenou – podmínkou je schválení léčby zdravotní pojišťovnou. Žádáme o ni tedy jen u pacientů s nejzávažnějším stavem onemocnění, kteří v minulosti obdrželi diagnózu tzv. refrakterní generalizované formy MG, na kombinaci kortikoidů a alespoň dvou cytostatik jsou výrazně nestabilní nebo měli na této léčbě výrazné nežádoucí účinky. Před započetím jejího užívání lze považovat za výhodu, pokud myastenik v minulosti absolvoval plazmaferézu nebo kúru imunoglobulinů, eventuálně pulzy určité cílené léčby bez jasného nebo jen přechodného účinku.
Jak bohaté zkušenosti s vysoce inovativní léčbou myastenie máme v ČR k dispozici?
Zatím je jí u nás léčeno méně než 1 % pacientů s MG. Zkušenosti však čerpáme i z klinických studií, které probíhaly také v některých českých centrech pro léčbu neuromuskulárních onemocnění.
Jaké jsou odlišnosti s podáváním nových léčiv u pacientů v reálné praxi oproti klinickým studiím?
Kritéria pro vstup do klinických studií jsou určitě jednodušší. Mohl se jich účastnit každý pacient s generalizovanou formou MG, který užíval kombinovanou imunosupresivní léčbu a nebyl na ní stabilní. V reálné praxi je podstatně těžší vysoce inovativní léčbu zahájit.
Proč jsou k tomu, aby bylo léčbu myastenikům možné podávat a monitorovat jejich stav na ní, nezbytné zkušenosti?
Potřebujeme je k tomu, abychom u některých pacientů byli schopni včas zareagovat na aktivní, těžký průběh MG s opakovanými zhoršeními a dokázali správně určit pacienta, u kterého se předpokládá, že bude z léčby profitovat a bude u něj mít minimální nežádoucí účinky. Poté je nutné léčené pravidelně sledovat a monitorovat průběh jejich choroby i možné nežádoucí účinky léčby.
Za nevýhodu klinických studií naopak považuji, že část pacientů zařazených po určitou dobu do tzv. placebové skupiny de facto není léčena žádnou účinnou látkou a přechází na ni až později. Ačkoliv indikační kritéria pro vysoce inovativní léčbu jsou nastavena podobně v realitě jako v klinických studiích, zdravotní pojišťovny naše žádosti schvalují jen u nejtěžších pacientů, kdy byly vyčerpány ostatní možnosti léčby. Doufáme, že se to časem zlepší a že indikační kritéria splní více pacientů.
Co pacienty na vysoce inovativní léčbě trápí nejvíce?
Pacienty mohou častěji postihovat infekce, hlavně horních cest dýchacích. Léčba ovlivňující komplementový systém (tzv. komplementová) je spojena s rizikem vyššího výskytu meningitidy způsobené Neisseria meningitidis, proto je proti této bakterii nutné podstoupit očkování nejpozději 14 dní před započetím terapie.
Stává se, že léčba u některých pacientů nezabírá? Jak se poté postupuje?
Je možné, že nové léky u některých pacientů nezaberou nebo se na léčbě dostaví nežádoucí účinky. V tom případě je vhodné zkusit léčivo zaměnit za stejně účinné, ale působící jiným mechanismem.
Jak úspěšně se daří pacienty udržet na léčbě dlouhodobě a co na to má vliv?
Prvním krokem je výběr vhodných pacientů, u kterých předpokládáme, že z léků budou profitovat. Průběh léčby pravidelně sledujeme pomocí odběrů a neurologických testů, včetně škály denních aktivit MG-ADL (activities of daily living), krátkého dotazníku, dle kterého zjišťujeme, jak často myastenik pozoruje příznaky onemocnění. Je totiž třeba zaléčit každou infekci a zareagovat včas na každou nežádoucí událost, která může léčbu a stav pacienta ovlivnit.
Shrnula byste na závěr, jak mohou lékaři přispět k tomu, aby myastenici z vysoce inovativních léčiv profitovali co nejvíce a nejdéle?
Pacienta s vysoce aktivní, až refrakterní formou MG, který splňuje kritéria pro vysoce inovativní léčbu a u něhož se předpokládá, že z ní bude profitovat, k ní musíme včas zařadit. Při tom je důležité zvážit všechna rizika terapie, úzce s pacientem komunikovat a pravidelně ho sledovat.
(pok)
