Přihlásit se Přihlásit se přes Facebook

Zapomenuté heslo

Nemáte účet? Registrujte se

Vytvořit nový účet uLékaře.cz

Připojte se do komunity uLékaře.cz a získejte přístup k historii všech svých dotazů a odpovědí.
Již máte účet? Přihlaste se zde

Máte Facebook? Ušetřete si čas a jednoduše se přihlaste skrz něj.

Přihlásit se přes Facebook
Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Chcete se přihlásit? Přihlaste se zde
Nemáte účet? Registrujte se

Vědci oznámili důležitý milník v léčbě hemofilie

Hemofilie 15.3.2012 redakce uLékaře

Ve Velké Británii nedávno úspěšně skončila experimentální léčba šesti pacientů trpících hemofilií B. Výzkumníci jim do těla vpravili zdravou formu genu, jehož vrozená mutace hemofilii B způsobuje. Proběhl tak zatím nejúspěšnější pokus o možnou léčbu budoucnosti, takzvanou genovou terapii.

ilustrace

Po letech konečně úspěch

Zdravý gen pro srážecí faktor IX, který měl nahradit původní mutovaný, byl do buněk šesti pacientů dopraven pomocí speciálního viru. Odborníci mluví o velikém úspěchu – genová terapie se v léčbě různých onemocnění zkouší již od devadesátých let minulého století, zatím však přinášela především zklamání. V roce 1999 například v průběhu jedné z klinických studií zemřel pacient, což veškeré pokusy o zavedení nového způsobu léčby značně zbrzdilo. V jiné studii se zase povedlo vyléčit pacienty s těžkou poruchou imunity, zároveň však u těchto pacientů docházelo ke vzniku rakoviny.

Reklama

Po malých krůčcích k nové léčbě?

Genová terapie je obecně založena na myšlence dopravit do buněk pacienta zdravý gen, který má nahradit gen mutovaný způsobující u pacientů s dědičnými chorobami jejich onemocnění. Zdravý gen se do buněk obvykle vkládá pomocí virů, ale lidský imunitní systém většinu těchto virů zlikviduje ještě před tím, než mohou dokončit svou bohulibou misi. Úspěch, kterého nyní dosáhli britští vědci, byl umožněn mnoha drobnými zlepšeními, kterých v průběhu let postupně dosahovali vědecké týmy po celém světě.

Více muziky za méně peněz

Šesti pacientům s hemofilií B, kteří se zúčastnili experimentální léčby, byl do krve injikován virus obsahující normální zdravý gen pro srážecí faktor IX. Virus s tímto genem doputoval až do jaterních buněk, které posléze začaly produkovat funkční srážecí faktor. Jediná injekce s dávkou viru stačila k tomu, aby čtyři pacienti ze šesti mohli ukončit svou dosavadní léčbu koncentráty, zatímco dva zbývající pacienti ji stále potřebovali, avšak méně často. Pokud by genová terapie časem skutečně vstoupila do běžné praxe, znamenala by kromě zvýšení kvality života pro mnoho pacientů také významnou úsporu finančních prostředků.

(vek)

Zdroj: www.nytimes.com

Doporučujeme

Čtěte více

Ve skupině přestanete kouřit snadněji než sami

Zkoušíte stále znovu přestat s kouřením a nedaří se vám to? Možná proto, že...

Ve školách číhá infekce na každém kroku. Přitom jí lze jednoduše zabránit

Každý rodič tuto situaci jistě zná. Ráno jdete vzbudit svého malého školáka...

Ve vodě se dá nejen plavat, ale i cvičit aerobik

Můžete být zarytí odpůrci cvičení všeho druhu, ale určitě jste někdy zaslechli...

Ve zkumavce se dá vypěstovat vajíčko i spermie

Zralou spermii se již téměř před rokem podařilo vypěstovat vědcům z North-East...

Večírky a oslavy – někdy může jít doslova o život!

Pro mnoho lidí jde o akce, kdy je příležitost vymazat z hlavy povinnosti i starosti...

Vědci hledají nové očkování. Proti drogám!

<p>Existuje několik přírodních látek, ale i těch speciálně vytvořených laboratorně,...

Vědci našli molekulu, která umožní vyléčit několik alergií najednou

Pandemie všudypřítomných alergických onemocnění přidělává v posledních desetiletích...

Vědci naznačují: kanabidiol může mít pozitivní vliv na srdce i cévy

Kanabidiol je jednou ze složek konopí, která má mnoho pozitivních účinků na...

Vědci objevili gen chránící proti rakovině plic

Rakovina plic se celosvětově řadí na přední místa příčin lidského úmrtí. Hlavní...

Vědci objevili molekulu, která dokáže „vyhladovět“ rakovinu plic

Američtí vědci objevili nečekané souvislosti mezi zdánlivě zcela odlišnými věcmi:...

Vědci postupně odhalují geny, které mohou zvyšovat riziko vzniku astmatu

Dnes již známe celou řadu onemocnění způsobených nešťastnou mutací v jednom...

Vědci potvrzují: očkování snižuje výskyt pneumokokových onemocnění odolných proti antibiotikům!

Zvažujete ochranu proti pneumokoku? Výsledky výzkumu provedeného ve Spojených...

Vědci studují šíření pylových zrn ambrózie

Díky nezadržitelnému růstu počtu alergiků na celém světě je problematice šíření...

Vědci tvrdí: Hormonální antikoncepce nezpůsobuje neplodnost!

Média poslední dobou plní zprávy o tom, že dlouhodobé užívání hormonální antikoncepce...

Vědci zjistili, proč je rakovina močového měchýře tak agresivní

Zhoubný nádor močového měchýře je často velmi agresivní a šíří se do dalších...

Vědci zjistili, proč rakovina ledvin často odolává léčbě

Nádory ledvin patří mezi poměrně častá zhoubná onemocnění a dokážou pořádně...

Vědci zjistili, proč rakovina plic uniká před biologickou léčbou

Do biologické léčby zhoubných nádorů byly v nedávné minulosti vkládány veliké...

Vědci zjistili, že rakovina hrozí spíše lidem z velkoměst

Ženy, které žijí ve městech, mají vyšší pravděpodobnost vzniku nádoru prsu než...

Věděli jste, že očkování proti pneumokokům mají senioři nad 65 let zdarma?

Lidé nad 65 let patří mezi skupiny ohrožené pneumokokovými nákazami. Tato onemocnění...

Vedením osobního zdravotního deníku získáte kontrolu nad svým onemocněním

Pro nespecifické střevní záněty je typické střídání období klidu (remise) a...

Naposledy přečtené dotazy z poradny

Antikoncepce a možné těhotenství

Dobrý den, beru antikoncepci Femoden. Prvni tabletku jsem si vzala přesně v...

Bolest u srdce, bušení , svírání , chvění

Dobrý den, hledala jsem na internetu nějaké odpovědi na můj zdravotní problém...

Hemangiomky trupu

Dobrý den, prosím o radu. Objevily se mi na břiše dvě červené pihy. Pár jsem...

Bolest břicha na pravém boku a průjem

Dobrý den, jsem objednaná na operaci žlučníku, k občasnému píchání na právě...

Mám už asi týden tyto boláky

Dobrý den, mam už asi týden tyto boláky a pořád se to zhoršuje. Myslela sem...

Bolest břicha a plynatost

Dobrý den, chtěl bych se zeptat. Už týden mě bolí břicho, mám nadměrné větry,...

Mononukleoza - jak dlouho budu nakažlivý?

Dobrý den. Mám mononukleozu se streptokokovou angínou a doktorka mi předepsala...

Sádra nebo ortéza

Dobrý den, chci se zeptat zda-li je u parciální ruptury postranního kolenního...

Afty v ústech

Dobrý den, asi týden mě trápí váčky (fotka) pod jazykem a na dásních horního...

Fialovění rtů

Dobrý den, chci se zeptat, co znamená, když mi fialoví rty? Tancuju hip hop...

Srdeční arytmie

Dobrý den ,mam dotaz zda může holter zapsat chybný záznam. Měla jsem na záznamu...

Co způsobuje, že se mi už tak dva roky často dělají abscesy v oblasti genitálií?

Dobrý den,chtěla jsem se zeptat,co způsobuje,že se mi už tak dva roky často...

Kameny patrových mandlí

Dobrý den, na mandlích, nebo spíše v mandlích se mi tvoří čepy, které občas...

Povšechné obtíže

Dobrý den. Potřeboval bych poradit. Již delší dobu se cítím nějak divně. Příznaky: -...

Červený flek na břiše

Dobrý den, na břiše se mi udělal zhruba před 3 týdny červený flek. O co by se...

Hořkost a sucho v ústech

Dobrý den, jsem tehotna 8+3tt a už 2 týdny porad a porad piju, vypiju i 5...

Otoky kolem kotníků a bolest

Dobrý den paní doktorko, pane doktore, Asi před rokem a půl jsem ztratila chuť,...

Lymeská borelióza

Dobrý den od Února se léčím s Lymeskou borelyozou přišli mi na to tak že mi...

Brnění malíčku u ruky

Dobrý den, nevěděl jsem, kam téma mého problému zařadit a četl jsem, že to...

Svědivá vyrážka

Dobrý den, svědivou vyrážku mám už skoro rok, nic nepomáhá. Pupínky vypadají...