Zavřít
uLékaře
Stáhněte si mobilní aplikaci uLékaře.cz
Lékařská poradna a objednání
Nainstalovat
Reklama
Přihlásit se Přihlásit se přes Facebook

Zapomenuté heslo

Nemáte účet? Registrujte se

Vytvořit nový účet uLékaře.cz

Připojte se do komunity uLékaře.cz a získejte přístup k historii všech svých dotazů a odpovědí.
Již máte účet? Přihlaste se zde

Máte Facebook? Ušetřete si čas a jednoduše se přihlaste skrz něj.

Přihlásit se přes Facebook
Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Chcete se přihlásit? Přihlaste se zde
Nemáte účet? Registrujte se

Vědci oznámili důležitý milník v léčbě hemofilie

Hemofilie 15.3.2012

Ve Velké Británii nedávno úspěšně skončila experimentální léčba šesti pacientů trpících hemofilií B. Výzkumníci jim do těla vpravili zdravou formu genu, jehož vrozená mutace hemofilii B způsobuje. Proběhl tak zatím nejúspěšnější pokus o možnou léčbu budoucnosti, takzvanou genovou terapii.

Reklama
ilustrace

Po letech konečně úspěch

Zdravý gen pro srážecí faktor IX, který měl nahradit původní mutovaný, byl do buněk šesti pacientů dopraven pomocí speciálního viru. Odborníci mluví o velikém úspěchu – genová terapie se v léčbě různých onemocnění zkouší již od devadesátých let minulého století, zatím však přinášela především zklamání. V roce 1999 například v průběhu jedné z klinických studií zemřel pacient, což veškeré pokusy o zavedení nového způsobu léčby značně zbrzdilo. V jiné studii se zase povedlo vyléčit pacienty s těžkou poruchou imunity, zároveň však u těchto pacientů docházelo ke vzniku rakoviny.

Po malých krůčcích k nové léčbě?

Genová terapie je obecně založena na myšlence dopravit do buněk pacienta zdravý gen, který má nahradit gen mutovaný způsobující u pacientů s dědičnými chorobami jejich onemocnění. Zdravý gen se do buněk obvykle vkládá pomocí virů, ale lidský imunitní systém většinu těchto virů zlikviduje ještě před tím, než mohou dokončit svou bohulibou misi. Úspěch, kterého nyní dosáhli britští vědci, byl umožněn mnoha drobnými zlepšeními, kterých v průběhu let postupně dosahovali vědecké týmy po celém světě.

Více muziky za méně peněz

Šesti pacientům s hemofilií B, kteří se zúčastnili experimentální léčby, byl do krve injikován virus obsahující normální zdravý gen pro srážecí faktor IX. Virus s tímto genem doputoval až do jaterních buněk, které posléze začaly produkovat funkční srážecí faktor. Jediná injekce s dávkou viru stačila k tomu, aby čtyři pacienti ze šesti mohli ukončit svou dosavadní léčbu koncentráty, zatímco dva zbývající pacienti ji stále potřebovali, avšak méně často. Pokud by genová terapie časem skutečně vstoupila do běžné praxe, znamenala by kromě zvýšení kvality života pro mnoho pacientů také významnou úsporu finančních prostředků.

(vek)

Zdroj: www.nytimes.com

Doporučujeme

Čtěte více

Ve skupině přestanete kouřit snadněji než sami

Zkoušíte stále znovu přestat s kouřením a nedaří se vám to? Možná proto, že...

Ve školách číhá infekce na každém kroku. Přitom jí lze jednoduše zabránit

Každý rodič tuto situaci jistě zná. Ráno jdete vzbudit svého malého školáka...

Ve vodě se dá nejen plavat, ale i cvičit aerobik

Můžete být zarytí odpůrci cvičení všeho druhu, ale určitě jste někdy zaslechli...

Ve zkumavce se dá vypěstovat vajíčko i spermie

Zralou spermii se již téměř před rokem podařilo vypěstovat vědcům z North-East...

Večírky a oslavy – někdy může jít doslova o život!

Pro mnoho lidí jde o akce, kdy je příležitost vymazat z hlavy povinnosti i starosti...

Vědci hledají nové očkování. Proti drogám!

<p>Existuje několik přírodních látek, ale i těch speciálně vytvořených laboratorně,...

Vědci našli molekulu, která umožní vyléčit několik alergií najednou

Pandemie všudypřítomných alergických onemocnění přidělává v posledních desetiletích...

Vědci naznačují: kanabidiol může mít pozitivní vliv na srdce i cévy

Kanabidiol je jednou ze složek konopí, která má mnoho pozitivních účinků na...

Vědci objevili gen chránící proti rakovině plic

Rakovina plic se celosvětově řadí na přední místa příčin lidského úmrtí. Hlavní...

Vědci objevili molekulu, která dokáže „vyhladovět“ rakovinu plic

Američtí vědci objevili nečekané souvislosti mezi zdánlivě zcela odlišnými věcmi:...

Vědci postupně odhalují geny, které mohou zvyšovat riziko vzniku astmatu

Dnes již známe celou řadu onemocnění způsobených nešťastnou mutací v jednom...

Vědci potvrzují: očkování snižuje výskyt pneumokokových onemocnění odolných proti antibiotikům!

Zvažujete ochranu proti pneumokoku? Výsledky výzkumu provedeného ve Spojených...

Vědci studují šíření pylových zrn ambrózie

Díky nezadržitelnému růstu počtu alergiků na celém světě je problematice šíření...

Vědci tvrdí: Hormonální antikoncepce nezpůsobuje neplodnost!

Média poslední dobou plní zprávy o tom, že dlouhodobé užívání hormonální antikoncepce...

Vědci zjistili, proč je rakovina močového měchýře tak agresivní

Zhoubný nádor močového měchýře je často velmi agresivní a šíří se do dalších...

Vědci zjistili, proč rakovina ledvin často odolává léčbě

Nádory ledvin patří mezi poměrně častá zhoubná onemocnění a dokážou pořádně...

Vědci zjistili, proč rakovina plic uniká před biologickou léčbou

Do biologické léčby zhoubných nádorů byly v nedávné minulosti vkládány veliké...

Vědci zjistili, že rakovina hrozí spíše lidem z velkoměst

Ženy, které žijí ve městech, mají vyšší pravděpodobnost vzniku nádoru prsu než...

Věděli jste, že očkování proti pneumokokům mají senioři nad 65 let zdarma?

Lidé nad 65 let patří mezi skupiny ohrožené pneumokokovými nákazami. Tato onemocnění...

Vedením osobního zdravotního deníku získáte kontrolu nad svým onemocněním

Pro nespecifické střevní záněty je typické střídání období klidu (remise) a...

Naposledy přečtené dotazy z poradny

Žíla u oka

Dobrý den, mám výraznou žílu kolem jednoho oka, s věkem je stále víc viditelná,...

Pálení žáhy

Dobrý den, už poměrně delší dobu ( aspon 3 mesice ) mě trápí poměrně zvláštní...

Obava z rakoviny děložního čípku

Dobrý den. Je tomu 14 dní, co jsem byla na pravidelné roční gynekologické prohlídce....

Zvýšené jaterní testy

Dobrý den, chtěla bych se Vás zeptat na Váš názor. V krevním obrazu jsem měla...

Bolest kloubu

Dobrý den když vybočím palec na noze tak mám ostrou bolest v kloubu a bolest...

Otoky celého těla

Dobrý den pane doktore, nevím zcela určitě, jestli je problém interního charakteru,...

Rektokéla

Dobrý den, mám rektokélu, viditelnou pouze při defekaci - střevo se vyklenuje...

Bulka u oka

Dobrý den, mám na Vás otázku. Na nosní "kosti" u oka (konkrétně v místech slzného...

Nejasná bolest v kříži

Dobrý den, pane doktore, jsem v zoufalé situaci a už nevím co dál. Je mi 40...

Po zlomenině klíční kosti

Dobrý den, přitel si zlomil kliční kost 30.4.,,, muzu poprosit nějaké cviky,,...

Bulka u oka

Dobrý den, mám otázku. Na nosní "kosti" u oka (konkrétně v místech slzného...

Vysvětlení lékařské zprávy

Dobrý den, chtěla bych Vás poprosit o vysvětlení následující lékařské zprávy...

Bolest dásně

Dobrý den, 3 dny mě bolí spodní dáseň. jedná se o stálou bolest. Včera jsem...

Boláky v hlavě

Dobrý den Poprosím o radu. Již několik měsíců mě trápí boláky v hlavě, hlavně...

Bodavá bolest pod levým prsem při nádechu, bolest na levé části hrudi

Dobrý den, je mi 21 let a již druhý den mne trápí bodavá bolest pod levým prsem...

Methionin

Na problémy s vlasy a nehty jsem užívala během prázdnin dva a půl měsíce Methionin...

Bolest mezi lopatkami a dušnost

Dobrý den, potřeboval bych poradit. Od út mě trápí slušná bolest zad (mezi lopatkami...

Bolest oka

dobrý večer,chci se zeptat,mám tupozrakost od mala,jako dítě mám dvakrat operované...

Pocit tlaku v krku

Dobrý den, chci se zeptat na následující problém: už asi měsíc mám takový nepříjemný...

Vypadávání mazu z uší

Dobrý den, čistím si uši každý den (někdy i dvakrát denně) vatovými tyčinkami...

Reklama