Profylaktická léčba hemofilie je důležitá
S myšlenkou preventivního dodávání srážecích faktorů už od raného dětství přišli jako první švédští lékaři před více než 40 lety.
Cílem zde není léčba, ale předcházení krvácení, a proto je léčba podávána i tehdy, když pacient fyzicky nekrvácí. Takové preventivní podávání srážecích faktorů může mít pro hemofilika velký význam.
Nebojte se profylaxe
Léčba hemofilie již v dnešní době není žádným strašákem a ve většině případů může probíhat z pohodlí domova. U každého hemofilika se však musí terapie nastavit individuálně v závislosti na tíži onemocnění a na aktuální hladině srážecího faktoru v krvi. Dnešní průmyslově vyrobené koncentráty srážecích faktorů většinou:
- jsou stabilní,
- dají se skladovat při pokojové teplotě,
- snadno se připravují,
- jednoduše se aplikují.
Zaostřeno na ochranu kloubů
U středně těžkých a těžkých forem hemofilie se v rámci léčby často přistupuje k preventivnímu podávání srážecích faktorů i v době, kdy nejsou patrné žádné známky krvácení. Důvodem je:
- snaha eliminovat jakékoli spontánní krvácení do kloubů,
- odvrátit vážné a nevratné poškození pohybového aparátu,
- zabránit i do budoucna kloubním změnám a tím i jejich deformitám a nepohyblivosti.
Profylaxe má více podob
Profylaktická léčba je v ČR nabízena všem dětem s těžkými projevy hemofilie. Většinou se jedná o děti s hladinou FVIII pod 1 %, ale někdy mohou častými krváceními trpět i děti s hladinou vyšší. Rozhodující je projev – „fenotyp“, nikoli hladina faktoru daná genetickým postižením, „genotypem“ onemocnění. Podle údajů z registru Českého národního hemofilického programu dostává profylaktickou léčbu zhruba třetina všech dětských hemofiliků v ČR.
- Dávky srážecího faktoru se většinou aplikují 2× až 3× týdně.
- Dlouhodobá pravidelná profylaktická léčba se u těžkých hemofiliků v současnosti zahajuje ihned po prvním závažném krvácení a neměla by být zahájena později než ve 2 letech, tedy ještě dříve, než může dojít k vážnějšímu poškození kloubů. Hovoříme o tzv. „primární profylaxi“.
- Preventivní podávání srážecích faktorů často pokračuje až do dospělosti, někdy i déle.
- U méně vážných forem hemofilie může preventivní léčba trvat v řádu týdnů nebo měsíců. Zahajuje se v případě opakovaného krvácení do některého z kloubů nebo vnitřních orgánů, po operacích a v období neobvyklé fyzické aktivity nebo psychického stresu. Jedná se o tzv. „profylaxi sekundární“, která bývá někdy jen dočasná k pokrytí rizikových období.
- Poslední formou je tzv. jednorázová profylaxe (jedna injekce), kdy se předpokládá vznik ojedinělého krvácení – např. před plánovanou velkou fyzickou zátěží a/nebo událostí, která by ke krvácení mohla vést, včetně některých lékařských výkonů, intenzivní rehabilitace a podobně…
Vyplatí se to!
Preventivní léčba se neobejde bez spolupráce ze strany rodičů. U menších dětí jsou to právě oni, kdo injekce aplikují. Starší chlapci to již zvládnou sami, i tady je však potřebný nepřímý dohled, aby na prevenci nezapomínali a pravidelné dávky nevynechávali. Profylaktickou léčbou lze předejít závažným kloubním změnám způsobeným spontánním krvácením, nepodceňujte proto její význam!
(hkh)
